Nieuw DRI Mini 'BioHub' orgel zou een gezonde pancreas nabootsen

Sorry, Mr. Pancreas, maar jouw rol in het omkeren van type 1 diabetes kan irrelevant worden als het Diabetes Research Institute er iets over te zeggen heeft.

Topdiabetesonderzoekers bij het DRI zijn van plan om een ​​nieuw mini-orgaan te maken dat de huidige inspanningen zal doen om eilandcellen van een gedoneerde pancreas te transplanteren en in iemands lever een focus van het verleden te maken.

In plaats daarvan ontwikkelt de DRI een kleine door de mens gemaakte container die de BioHub wordt genoemd, die gevuld zou zijn met insulineproducerende cellen die ergens in uw lichaam kunnen worden geïmplanteerd. Het idee is dat deze BioHub wortel zou schieten en getransplanteerde cellen of zelfs nieuwe, insuline producerende cellen op de weg kunnen huisvesten. Omdat dit de rol van een gezonde alvleesklier en mogelijk "volledig omgekeerde" type 1-diabetes kan nabootsen, werpen onderzoekers van DRI hun inspanningen op als de "volgende kwantumsprong" in de richting van een biologische remedie.

DRI brengt dit BioHub-project op agressieve wijze op de markt, waarvan

het zegt dat het jarenlange verschillende soorten diabetesonderzoek bij elkaar brengt waarvan de in Florida gevestigde organisatie sinds het begin in 1971 betrokken was. > Natuurlijk zijn we altijd een beetje voorzichtig met het op en neer springen over alles wat wordt gepromoot als een "doorbraak" of het volgende geweldige ding in diabetesonderzoek. We weten allemaal dat muizen zijn "genezen" en om de dag is er een nieuwsbericht over een belangrijke vooruitgang. Niet alleen dat, maar de DRI werkt al sinds 2006 aan een vergelijkbare vergaarbak voor eilandjescellen, toen Amy rapporteerde over het implanteerbare apparaat dat toen werd vergeleken met een "omgekeerde spiraaltje".

Toen we drongen op wat er "nieuw" is aan deze BioHub, vertelde de DRI ons dat de organisatie tot nu toe een "shotgun-aanpak" heeft gevolgd door drie strategische onderzoekslijnen door de jaren heen te volgen: herstel cellen die insuline produceren zonder de noodzaak van anti-afstotingsmedicijnen, toegang hebben tot getransplanteerde cellen of insuline vervangen en een mini-orgaan ontwikkelen voor celtransplantatie.

Nu komt alles samen in wat de hoofdprojectgerichtheid van de DRI in de toekomst zal zijn, vertellen ze ons.

DRI heeft een voorbeeld genomen van de BioHub-aankondiging van vandaag in onze mijlpalen 2012 in januari. Blijkbaar is sindsdien hun marketingbenadering een feit, en ze geven een enkele naam aan wat ze al hebben gedaan in onderzoek naar eilandceltransplantatie.

"Ons masterplan is altijd geweest om alles te stroomlijnen, maar dit is de eerste keer dat we het framework samen hebben getrokken om te laten zien hoe dit allemaal als een puzzel bij elkaar past," zei DRI-directeur Dr. Camillo Ricordi.

Als dit lukt, kan dit nieuwe mini-orgel worden gemaakt van een poreus, sponsachtig materiaal ter grootte van een kwart, en het zou compatibel zijn met het menselijk lichaam, zodat duizenden eilandjescellen voorzichtig kunnen worden gezaaid op dit beschermende platform en nestelen zich in individuele poriën om insuline te produceren.Een ander idee is dat de BioHub de vorm kan aannemen van een meer natuurlijke container, zoals de eigen ader van een persoon die kan worden vastgebonden om een ​​"veneuze zak" te creëren, compleet met een eigen al bestaande vasculaire voorraad.

Hoe dan ook, het BioHub-platform zou het nieuwe huis zijn voor duizenden getransplanteerde of opnieuw gegenereerde eilandjescellen om te groeien en hun insulineproducerende baan te doen, waarbij ze mogelijk diabetes type 1 volledig kunnen omkeren. Hoewel Ricordi toegeeft dat het mogelijk zou kunnen zijn dat elke BioHub zoals deze elke 3-6 jaar zou moeten worden vervangen.

De BioHub zou wetenschappers ook toestaan ​​zuurstof en andere soorten "helper" -cellen toe te voegen die de overleving en functionaliteit van cellen op lange termijn binnen dit platform zouden kunnen bevorderen, DRI-spaken, zeggen mensen. Kortom, het idee is "verbeteren van wat Moeder Natuur ons op een natuurlijke manier heeft gegeven." Dr. Jay Skyler, die werkzaam is als DRI-plaatsvervangend directeur van klinisch onderzoek en academische programma's, zegt dat dit mini-orgaan de natuurlijke pancreas zou nabootsen en de metabolische functie en insulineafgifte in realtime zou herstellen, iets wat PWD's momenteel niet in elke vorm beschikbaar hebben of het formulier. En ze zijn er echt van overtuigd dat het mogelijk is om diabetes "volledig om te keren" door een optimale plek in het lichaam te vinden voor deze BioHub, aldus dri's plaatsvervangend directeur van translationeel onderzoek, Dr. Luca Inverardi.

Hun hoop is dat de BioHub de regelgevende beoordelingsfase en mogelijk zelfs goedkeuring binnen vijf tot zeven jaar bereikt.

Dat is een nogal ambitieus doel! Een die we sceptisch kunnen laten zien, vooral van een organisatie die in het verleden enorme beloften heeft gedaan. In het begin beloofden ze donors zelfs dat ze binnen 10 jaar een CURE zouden ontwikkelen (!), En Amy was getuige van een confrontatie met donorontevredenheid tijdens de jaarlijkse DRI-conferentie in NYC in 2008.

Ironisch genoeg was die gebeurtenis gericht op het maken van onderscheid tussen "hoop en hype." Als vervolg schreef Amy een column over een dLife over het begrijpen van diabeteskoppen en het toenemende karakter van de vooruitgang in onderzoek. Nog steeds goed gelezen!

Ricordi noemt alleen dat incrementele karakter, en benadrukt dat er in de loop van de jaren aanzienlijke vooruitgang is geboekt in het onderzoek naar eilandtransplantatie en heeft de DRI in staat gesteld om dit "belangrijke moment" te bereiken - hoewel het niet precies duidelijk is wat deze situatie werkelijk kan zijn. wees behalve hernieuwde hoop dat deze "genezing" werkelijkheid wordt zoals zij het zich voorstellen.

"De BioHub biedt ons een hulpmiddel om alles wat we hebben geleerd te combineren met de jaren van klinische testen en de volgende stap voorwaarts te maken," zei Ricordi. "Ik ben ervan overtuigd dat deze aanpak mobiele therapieën en biologische vervangingsstrategieën voor de genezing van diabetes tot ons uiteindelijke doel. "

Dit klonk ons ​​allemaal een beetje bekend, zowel bij het terugkijken op eerder DRI-nieuws als bij andere organisaties; Het in Canada gevestigde Sernova werkt ook aan een vergelijkbaar Cell Pouch System, een kleine container die is ontworpen om eilandjescellen onder de huid te houden en een beschermende "pancreasachtige" omgeving te bieden.

Ricordi zegt

wat belangrijk is, is dat de DRI het concept van het afgelopen decennium heeft verfijnd. Ze hebben andere benaderingen met betrekking tot het ontwerpen van een geschikte site voor het implanteren van eilandjes of andere cellen geëvalueerd en enkele concepten opgenomen in het huidige BioHub-project, terwijl andere onderzoekslijnen werden weggegooid vanwege nadelen of beperkingen.

Concreet was dat "omgekeerde spiraaltje" prototype dat zeven jaar geleden voorstond niet in staat om op te schalen vanwege problemen met het klitten van de eilandjescellen en suboptimale engraftment van de cellen, dus heeft de DRI dat oorspronkelijke ontwerp en de bijbehorende prototypen opgegeven, zegt Ricordi. Hij zegt ook dat het onderzoek naar het implanteren van eilandjescellen in je oogbollen waarover we schreven in 2011 nog steeds doorgaat, maar voornamelijk met andere DRI-onderzoekers in Zweden en Seoul. Hij en zijn team in Florida zijn nog steeds geïnteresseerd in het oog als een testplaats voor celtolerantie, maar het is niet langer de belangrijkste focus als transplantatiesite.

"Sinds dat eerste rapport en ontwerp zijn er veel nieuwe functies en ontwikkelingen gebeurd," zegt Ricordi, wijzend op onderzoeksvooruitgangen op nieuwe wegen om te onderzoeken met behulp van stamcellen, immunomodulatoire moleculen en zuurstofproducerende technologie en drugs. bezorgingssystemen niet eerder beschikbaar. "We zijn dan ook enthousiast over de nieuwe kennis en het potentieel dat deze platformtechnologieën zullen bieden voor het totale BioHub-project." Wat de DRI wel weet van wereldwijd onderzoek, is dat eilandje-transplantatie werkt, hoewel het blijft beperkingen hebben (zoals de kosten van meer dan $ 50.000!) en er zijn nog verschillende uitdagingen voordat deze breder aangeboden kan worden. Ricordi zegt dat deze BioHub een manier zou zijn om enkele van de huidige onderzoeksuitdagingen aan te pakken: de behoefte aan anti-afstotingsgeneesmiddelen, het vinden van een overvloedige voorraad van eilandjescellen om te transplanteren en het vinden van een optimale plaats in het lichaam voor deze cellen. De toegang tot eilandcellen is beperkt, dus Ricordi zei dat een deel van dit onderzoek inhoudt dat het gaat om het gebruik van stamcellen of het herprogrammeren van andere cellen om insuline aan te maken. Doen dat zou elimineren de noodzaak om andere getransplanteerde donorcellen te injecteren, zei hij.

Een exacte tijdlijn voor de BioHub is niet bekend, omdat deze voor een groot deel zal volgen op de tijdlijn die wetenschap en onderzoek voorschrijven. Sommige preklinische studies zijn al aan de gang en Ricordi zegt dat ze hopen de eerste klinische proeven te kunnen starten tegen het einde van 2013 of begin volgend jaar.

Is die periode van 5-7 jaar realistisch?

"Ja, ik geloof dat het realistisch is," zegt Ricordi. "De belangrijkste wegversperring die we nu voor ogen hebben, is regelgevend, niet wetenschappelijk. Wetenschap en financiering vormen slechts een klein deel van de vergelijking wanneer je een stenen muur tegenkomt klinische vertaling. "

Ricordi vertelt ons dat dit een samenwerkingsproject is, waarbij het grootste deel van het onderzoek plaatsvindt in Miami, FL, maar andere delen over de hele wereld. Dat is gedeeltelijk gedicteerd door andere laboratoria die niet worden beperkt door de vertragingen in de regelgeving hier in de VS De DRI-federatie werkt ook samen met de internationale non-profit Cure Focus Research Alliance om haar onderzoek voort te zetten, zelfs voorbij diabetes, naar hoe deze mini- orgaan kan worden gebruikt in andere aandoeningen zoals kanker en de ziekte van Crohn.

Zelfs als dit onderzoek uitblinkt, zou het dan een remedie zijn, of worden hier valse verwachtingen gewekt? Dat kan afhangen van wie je het vraagt, maar zelfs Ricordi merkt op dat de definitie van een "remedie" subjectief is. Hoewel de BioHub type 1 zou kunnen omkeren, blijft er veel onderzoek over het achterhalen van de reden voor de onderliggende aanval van het immuunsysteem en het voorkomen dat dit gebeurt. Nogmaals, zoals Ricordi zegt, "het maakt allemaal deel uit van een grotere puzzel."

Een paar in onze D-community zijn erg enthousiast over dit nieuws … inclusief D-Dad Tom Karlya, die vice-president van de DRI is naast een zoon en een dochter hebben die beiden met type 1 leven. Hij schrijft op zijn blog: "Het is het meest opwindende wat ik heb gehoord sinds de dag dat Kaitlyn meer dan 20 jaar geleden werd gediagnosticeerd. Het is geen pie-in-the-sky; is geen gebroken belofte, het is echt … heel, heel echt. "Toch vragen sommige mensen zich af of alle agressieve hype over dit onderzoek voor talloze gezinnen niet meer een fondsenwervende campagne voor de DRI is dan iets anders. Een video van vijf minuten die gisteravond om middernacht live ging, eindigt met een flagrante smeekbede om geld en vertelt kijkers 'wat er daarna gebeurt, hangt van jou af.' Deze push woedde veel in de DOC.

"We zijn altijd voorzichtig om geen valse hoop en hype te wekken over een mogelijke remedie, maar we blijven werken met de intensiteit, de concentratie en de meedogenloze inspanning zoals de volgende proef zou kunnen zijn, "Ricordi reageert." Vooruitgang en momentum zijn nog nooit zo veelbelovend geweest, en ik ben eerder optimistisch geweest, maar ik zal met hetzelfde enthousiasme blijven bewegen als ik 10 of 5 jaar geleden was. Voor mij, iemand die denkt dat een genezing zou verder dan 5-7 jaar kunnen duren, zou moeten werken aan iets anders, misschien een muismodel van diabetesonderzoek. Ik behoud mijn optimisme en vastberadenheid om niet te stoppen, en om de focus van onze inspanningen op de remedie te houden. " >

Nou, je moet Ricordi en de DRI crediteren voor het houden van het geloof, ondanks ondanks tekortkomingen in het verleden en donor-scepticisme over hoe ze hebben gewerkt aan een biologische remedie. Persoonlijk vind ik het altijd bemoedigend om zoveel parallel onderzoek wereldwijd op veel fronten, tussen verschillende onderzoekers en organisaties, te zien gebeuren. Dat brengt ons dichter bij het vinden van

iets

dat ons naar een echte remedie zal leiden, nietwaar?

Dus zoals altijd blijven we voorzichtig optimistisch wanneer we deze aankondigingen horen over een concept dat al dan niet een "kwantumsprong" is. Als dat het geval blijkt te zijn, zullen we natuurlijk samen met alle anderen vieren. Maar het bewijs zit in de pudding. In de tussentijd houden we ons vertrouwen in de technologie die we zien een grote rol spelen in ons helpen om gezond te blijven in het hier en nu.

** UPDATE: 9 maart 5: 20 uur ** Dr. Ricordi heeft sindsdien een vraag en antwoord geplaatst op zijn Facebook-pagina, waar hij een handvol vragen over de DRI-bioHub beantwoordde, waaronder een aantal vragen die precies waren geformuleerd als de vragen die we bij hem hadden gesteld voor onze verslaggeving hier in de 'mijne

aanloop bij de aankondiging.En op 15 maart 2013 zullen de Dr. Luca Inverardi van de DRI een live interview doen over TuDiabetes van 13.00 uur PST.

Disclaimer

: inhoud gemaakt door het Diabetes Mine-team. Klik hier voor meer informatie.

Disclaimer Deze inhoud is gemaakt voor Diabetes Mine, een blog over consumentengezondheid gericht op de diabetesgemeenschap. De inhoud is niet medisch beoordeeld en houdt zich niet aan de redactionele richtlijnen van Healthline. Klik hier voor meer informatie over de samenwerking van Healthline met Diabetes Mine.