Kindertijd acute myeloïde leukemie behandeling, symptomen & tests

Childhood Acute Myeloïde Leukemie (AML) Feiten

* Feiten over acute myeloïde leukemie bij kinderen geschreven door Charles P. Davis, MD, PhD

• AML is een vorm van bloed- en beenmerg waarbij abnormale myeloïde stamcellen worden geproduceerd en zich vermenigvuldigen.
• Andere myeloïde ziekten die het bloed en het beenmerg kunnen beïnvloeden, zijn de volgende: chronische myeloïde leukemie (CML), juveniele myelomonocytische leukemie (JMML) en myelodysplastische syndromen (MDS).
• Risicofactoren voor AML bij kinderen omvatten het volgende: een broer of zus met leukemie hebben, Spaans zijn, blootstelling aan sigarettenrook of alcohol vóór de geboorte, persoonlijke geschiedenis van aplastische anemie, persoonlijke of familiegeschiedenis van MDS, familiegeschiedenis van AML, eerdere behandeling met chemotherapie en / of radiotherapie, blootstelling aan ioniserende straling en / of chemicaliën zoals benzeen en genetische aandoeningen (Downsyndroom, Fanconi anemie, neurofibromatosis type 1, Noonan-syndroom en Shwachman-Diamond-syndroom).
• De belangrijkste tekenen en symptomen van AML bij kinderen zijn koorts, zich moe voelen, gemakkelijk bloeden of blauwe plekken, nachtelijk zweten, kortademigheid, petechiën (plat, vlekjes veroorzaakt door bloeding onder de huid), gewrichts- en / of botpijn, pijn of gevoel van volheid onder de ribben, leukemie cutis (blauwe of paarse pijnloze knobbels in verschillende delen van het lichaam), chloromen (pijnloze knobbels rond de ogen die blauwgroen van kleur kunnen zijn) en eczeemachtige huiduitslag.
• Tests voor het detecteren en diagnosticeren van AML bij kinderen kunnen het volgende omvatten: lichamelijk onderzoek en geschiedenis, compleet bloedbeeld (CBC), perifeer bloeduitstrijkje, bloedchemiestudies, röntgenfoto's van de borst, biopten (beenmerg, tumor en / of lymfeknoop), cytogenetische analyse, reverse transcription-polymerase kettingreactie, immunofenotyping, moleculaire testen en lumbale punctie.
• Twee tests, lumbale punctie en / of biopsie van de testikels, eierstokken en / of huid, kunnen worden gebruikt om te bepalen of AML is uitgezaaid.
• Hoewel er geen standaard stadiëring voor AML bij kinderen bestaat, is de behandeling gebaseerd op het type of subtype van AML, of AML zich heeft verspreid buiten het beenmerg of bloed, en / of als de ziekte nieuw is gediagnosticeerd, in remissie is of terugkeert .
• Recidiverende AML is AML die een behandeling heeft ondergaan maar is teruggekomen (teruggekomen).
• Er zijn zeven soorten standaardbehandelingen die worden gebruikt voor AML bij kinderen en de bijbehorende aandoeningen: chemotherapie, radiotherapie, stamceltransplantatie, gerichte therapie (bijvoorbeeld therapie met tyrosinekinaseremmer, monoklonale antilichaamtherapie), andere medicamenteuze therapie (bijvoorbeeld lenalidomide, arseen trioxide), waakzaam wachten (geen behandeling tot tekenen of symptomen verschijnen of veranderen) en ondersteunende zorg (bijvoorbeeld transfusies, antibiotica, leukaferese).
• Nieuwe soorten behandelingen zijn in klinische proeven; ze omvatten biologische therapie en het gebruik van natuurlijke killercellen om leukemiecellen te helpen doden.

Acute myeloïde leukemie (AML) is een vorm van kanker waarbij het beenmerg een groot aantal abnormale bloedcellen aanmaakt.

Acute myeloïde leukemie (AML) bij kinderen is een vorm van kanker van het bloed en het beenmerg. AML wordt ook acute myelogene leukemie, acute myeloblastische leukemie, acute granulocytaire leukemie en acute niet-morfocytaire leukemie genoemd. Acute kankers worden meestal snel erger als ze niet worden behandeld. Kankers die chronisch zijn, worden meestal langzaam erger.

Leukemie en andere ziekten van het bloed en het beenmerg kunnen rode bloedcellen, witte bloedcellen en bloedplaatjes beïnvloeden.

Normaal gesproken maakt het beenmerg bloedstamcellen (onrijpe cellen) die in de loop van de tijd volwassen bloedcellen worden. Een bloedstamcel kan een myeloïde stamcel of een lymfoïde stamcel worden. Een lymfoïde stamcel wordt een witte bloedcel.

Een myeloïde stamcel wordt een van de drie soorten volwassen bloedcellen:

• Rode bloedcellen die zuurstof en andere stoffen naar alle weefsels van het lichaam vervoeren.
• Witte bloedcellen die infecties en ziekten bestrijden.
• Bloedplaatjes die bloedstolsels vormen om het bloeden te stoppen.

In AML worden de myeloïde stamcellen meestal een type onrijpe witte bloedcel genaamd myeloblasten (of myeloïde blasten). De myeloblasten of leukemiecellen in AML zijn abnormaal en worden geen gezonde witte bloedcellen. De leukemiecellen kunnen zich ophopen in het bloed en het beenmerg, zodat er minder ruimte is voor gezonde witte bloedcellen, rode bloedcellen en bloedplaatjes. Wanneer dit gebeurt, kan een infectie, bloedarmoede of gemakkelijk bloeden optreden. De leukemiecellen kunnen zich buiten het bloed verspreiden naar andere delen van het lichaam, waaronder het centrale zenuwstelsel (hersenen en ruggenmerg), huid en tandvlees. Soms vormen leukemiecellen een solide tumor, een granulocytisch sarcoom of chloroom.

Er zijn subtypen AML op basis van het type bloedcel dat wordt beïnvloed. De behandeling van AML is anders wanneer het een subtype is dat acute promyelocytaire leukemie (APL) wordt genoemd of wanneer het kind het syndroom van Down heeft.

Andere myeloïde ziekten kunnen het bloed en het beenmerg beïnvloeden.

Chronische myelogene leukemie

Bij chronische myeloïde leukemie (CML) worden te veel beenmergstamcellen een type witte bloedcel genaamd granulocyten. Sommige van deze beenmergstamcellen worden nooit volgroeide witte bloedcellen. Dit worden ontploffingen genoemd. Na verloop van tijd verdringen de granulocyten en ontploffingen de rode bloedcellen en bloedplaatjes in het beenmerg. CML is zeldzaam bij kinderen.

Jeugdmyelomonocytaire leukemie

Jeugdmyelomonocytaire leukemie (JMML) is een zeldzame vorm van kanker bij kinderen die vaker voorkomt bij kinderen rond de leeftijd van 2 jaar en komt vaker voor bij jongens. In JMML worden te veel beenmergstamcellen 2 soorten witte bloedcellen, myelocyten en monocyten genaamd. Sommige van deze beenmergstamcellen worden nooit volgroeide witte bloedcellen. Deze onrijpe cellen, ontploffingen genoemd, zijn niet in staat hun gebruikelijke werk te doen. Na verloop van tijd verdringen de myelocyten, monocyten en explosies de rode bloedcellen en bloedplaatjes in het beenmerg. Wanneer dit gebeurt, kan een infectie, bloedarmoede of gemakkelijk bloeden optreden.

Myelodysplastische syndromen

Myelodysplastische syndromen (MDS) komen minder vaak voor bij kinderen dan bij volwassenen. In MDS maakt het beenmerg te weinig rode bloedcellen, witte bloedcellen en bloedplaatjes. Deze bloedcellen kunnen niet volwassen worden en in het bloed komen. De behandeling voor MDS hangt af van hoe laag het aantal rode bloedcellen, witte bloedcellen of bloedplaatjes is. Na verloop van tijd kan MDS AML worden.

Transient myeloproliferative disorder (TMD) is een type MDS. Deze aandoening van het beenmerg kan zich ontwikkelen bij pasgeborenen met het syndroom van Down. Het verdwijnt meestal vanzelf binnen de eerste 3 weken van het leven. Baby's met het syndroom van Down en TMD hebben een verhoogde kans om AML te ontwikkelen vóór de leeftijd van 3 jaar.

AML of MDS kan optreden na behandeling met bepaalde geneesmiddelen tegen kanker en / of bestralingstherapie.

Behandeling van kanker met bepaalde geneesmiddelen tegen kanker en / of bestralingstherapie kan therapiegerelateerde AML (t-AML) of therapiegerelateerde MDS (t-MDS) veroorzaken. Het risico op deze therapiegerelateerde myeloïde ziekten hangt af van de totale dosis van de gebruikte middelen tegen kanker en de stralingsdosis en het behandelingsveld. Sommige patiënten hebben ook een erfelijk risico voor t-AML en t-MDS. Deze therapiegerelateerde ziekten treden meestal binnen 7 jaar na de behandeling op, maar zijn zeldzaam bij kinderen.

De risicofactoren voor kindertijd AML, kindertijd CML, JMML en MDS zijn vergelijkbaar.

Alles wat uw risico op het krijgen van een ziekte verhoogt, wordt een risicofactor genoemd. Het hebben van een risicofactor betekent niet dat u kanker zult krijgen; geen risicofactoren hebben betekent niet dat u geen kanker zult krijgen. Praat met de arts van uw kind als u denkt dat uw kind risico loopt. Deze en andere factoren kunnen het risico op AML bij kinderen, CML, JMML en MDS bij kinderen verhogen:

• Een broer of zus hebben, vooral een tweeling, met leukemie.
• Spaans zijn.
• Blootstelling aan sigarettenrook of alcohol vóór de geboorte.
• Het hebben van een persoonlijke geschiedenis van aplastische anemie.
• Het hebben van een persoonlijke of familiegeschiedenis van MDS.
• Het hebben van een familiegeschiedenis van AML.
• Vorige behandeling met chemotherapie of bestralingstherapie.
• Wordt blootgesteld aan ioniserende straling of chemicaliën zoals benzeen.
• Bepaalde genetische aandoeningen hebben, zoals:
  • Syndroom van Down.
  • Fanconi bloedarmoede.
  • Neurofibromatose type 1.
  • Noonan-syndroom.
  • Shwachman-Diamond-syndroom.

Tekenen en symptomen van kindertijd AML, kindertijd CML, JMML of MDS zijn koorts, moeheid en gemakkelijk bloeden of blauwe plekken.

Deze en andere tekenen en symptomen kunnen worden veroorzaakt door AML bij kinderen, CML bij kinderen, JMML of MDS of door andere aandoeningen. Raadpleeg een arts als uw kind een van de volgende symptomen heeft:

• Koorts met of zonder een infectie.
• Nacht zweet.
• Kortademigheid.
• Zwakte of zich moe voelen.
• Gemakkelijk blauwe plekken of bloeden.
• Petechiae (platte, nauwkeurig gevormde plekken onder de huid veroorzaakt door bloedingen).
• Pijn in de botten of gewrichten.
• Pijn of een vol gevoel onder de ribben.
• Pijnloze knobbels in de nek, onderarm, maag, lies of andere delen van het lichaam. In AML bij kinderen kunnen deze knobbeltjes, leukemie cutis genoemd, blauw of paars zijn.
• Pijnloze knobbeltjes die soms rond de ogen zitten. Deze knobbels, chloromen genoemd, worden soms gezien in de kindertijd AML en kunnen blauwgroen zijn.
• Een eczeemachtige huiduitslag.

De tekenen en symptomen van TMD kunnen het volgende omvatten:

• Zwelling over het hele lichaam.
• Kortademigheid.
• Problemen met ademhalen.
• Zwakte of zich moe voelen.
• Pijn onder de ribben.

Tests die het bloed en het beenmerg onderzoeken, worden gebruikt om AML, CML, JMML en MDS bij kinderen te detecteren (vinden) en diagnosticeren.

De volgende tests en procedures kunnen worden gebruikt:

• Lichamelijk onderzoek en geschiedenis : een onderzoek van het lichaam om algemene tekenen van gezondheid te controleren, inclusief het controleren op tekenen van ziekte, zoals knobbels of iets anders dat ongebruikelijk lijkt. Een geschiedenis van de gezondheidsgewoonten van de patiënt en vroegere ziekten en behandelingen zal ook worden genomen.
• Volledige bloedtelling (CBC) met differentiaal : een procedure waarbij een bloedmonster wordt afgenomen en op het volgende wordt gecontroleerd:
  • Het aantal rode bloedcellen en bloedplaatjes.
  • Het aantal en type witte bloedcellen.
  • De hoeveelheid hemoglobine (het eiwit dat zuurstof vervoert) in de rode bloedcellen.
  • Het gedeelte van het bloedmonster dat bestaat uit rode bloedcellen.
• Perifeer bloeduitstrijkje : een procedure waarbij een bloedmonster wordt gecontroleerd op blastcellen, het aantal en de soorten witte bloedcellen, het aantal bloedplaatjes en veranderingen in de vorm van de bloedcellen.
• Bloedchemiestudies : een procedure waarbij een bloedmonster wordt gecontroleerd om de hoeveelheden van bepaalde stoffen te meten die in het lichaam worden afgegeven door organen en weefsels in het lichaam. Een ongebruikelijke (hogere of lagere dan normale) hoeveelheid van een stof kan een teken van ziekte zijn.
• Röntgenfoto van de borst: een röntgenfoto van de organen en botten in de borst. Een röntgenfoto is een soort energiestraal die door het lichaam en op film kan gaan, waardoor een beeld wordt gemaakt van gebieden in het lichaam.
• Biopsie : het verwijderen van cellen of weefsels zodat ze door een patholoog onder een microscoop kunnen worden bekeken om te controleren op tekenen van kanker. Biopten die kunnen worden gedaan, zijn onder meer:
  • Beenmergafzuiging en biopsie : het verwijderen van beenmerg, bloed en een klein stukje bot door een holle naald in het heupbeen of borstbeen te steken.
  • Tumorbiopsie : een biopsie van een chloroma kan worden uitgevoerd.
  • Lymfeklierbiopsie : het verwijderen van een lymfeknoop geheel of gedeeltelijk.
• Cytogenetische analyse : een laboratoriumtest waarbij cellen in een monster van bloed of beenmerg onder een microscoop worden bekeken om te zoeken naar bepaalde veranderingen in de chromosomen. Veranderingen in de chromosomen kunnen zijn wanneer een deel van een chromosoom wordt verwisseld met een deel van een ander chromosoom, een deel van een chromosoom ontbreekt of wordt herhaald, of een deel van een chromosoom op zijn kop wordt gezet.
  De volgende test is een soort cytogenetische analyse:
  • FISH (fluorescentie in situ hybridisatie) : een laboratoriumtechniek om naar genen of chromosomen in cellen en weefsels te kijken. Stukken DNA die een fluorescerende kleurstof bevatten, worden in het laboratorium gemaakt en op een glasplaatje aan cellen of weefsels toegevoegd. Wanneer deze stukjes DNA binden aan specifieke genen of gebieden van chromosomen op de dia, lichten ze op wanneer ze onder een microscoop met een speciaal licht worden bekeken.
• Omgekeerde transcriptie-polymerasekettingreactie (RT-PCR) -test : een laboratoriumtest waarbij cellen in een weefselmonster worden onderzocht met behulp van chemicaliën om te zoeken naar bepaalde veranderingen in de structuur of functie van genen.
• Immunofenotyping : een proces dat wordt gebruikt om cellen te identificeren, op basis van de soorten antigenen of markers op het oppervlak van de cel, waaronder speciale kleuring van de bloed- en beenmergcellen. Dit proces wordt gebruikt om het subtype van AML te diagnosticeren door de kankercellen te vergelijken met normale cellen van het immuunsysteem.
• Moleculaire testen : een laboratoriumtest om te controleren op bepaalde genen, eiwitten of andere moleculen in een monster van bloed of beenmerg. Moleculaire tests controleren ook op bepaalde veranderingen in een gen of chromosoom die de kans op het ontwikkelen van AML kunnen veroorzaken of beïnvloeden. Een moleculaire test kan worden gebruikt om de behandeling te plannen, uit te zoeken hoe goed de behandeling werkt of een prognose te maken.
• Lumbale punctie : een procedure om een ​​monster cerebrospinale vloeistof (CSF) uit de wervelkolom te verzamelen. Dit wordt gedaan door een naald tussen twee botten in de wervelkolom en in de CSF rond het ruggenmerg te plaatsen en een monster van de vloeistof te verwijderen. Het CSF-monster wordt onder een microscoop gecontroleerd op tekenen dat leukemiecellen zich hebben verspreid naar de hersenen en het ruggenmerg. Deze procedure wordt ook een LP of ruggenmergkraan genoemd.

Bepaalde factoren beïnvloeden de prognose (kans op herstel) en behandelingsopties.

De prognose (kans op herstel) en behandelingsopties voor AML bij kinderen zijn afhankelijk van het volgende:

• De leeftijd van het kind wanneer de kanker wordt gediagnosticeerd.
• De race of etnische groep van het kind.
• Of het kind veel te zwaar is.
• Aantal witte bloedcellen in het bloed bij diagnose.
• Of de AML plaatsvond na eerdere behandeling van kanker.
• Het subtype van AML.
• Of er bepaalde chromosoom- of genveranderingen in de leukemiecellen zijn.
• Of het kind het syndroom van Down heeft. De meeste kinderen met AML en Downsyndroom kunnen van hun leukemie worden genezen.
• Of de leukemie zich in het centrale zenuwstelsel bevindt (hersenen en ruggenmerg).
• Hoe snel reageert de leukemie op de behandeling.
• Of de AML nieuw is gediagnosticeerd (onbehandeld) of is teruggekomen (teruggekomen) na behandeling.
• De tijdsduur sinds de behandeling is beëindigd, voor AML is dat teruggekomen.

De prognose- en behandelingsopties voor CML bij kinderen hangen af ​​van hoe lang het geleden is dat de patiënt werd gediagnosticeerd en hoeveel blaascellen zich in het bloed bevinden.

De prognose (kans op herstel) en behandelingsopties voor JMML zijn afhankelijk van het volgende:

• De leeftijd van het kind wanneer de kanker wordt gediagnosticeerd.
• Het type aangetaste gen en het aantal genen dat verandert.
• Hoeveel rode bloedcellen, witte bloedcellen of bloedplaatjes zitten er in het bloed?
• Of de JMML nieuw is gediagnosticeerd (onbehandeld) of is teruggekomen na de behandeling.

De prognose (kans op herstel) en behandelingsopties voor MDS zijn afhankelijk van het volgende:

• Of de MDS werd veroorzaakt door eerdere behandeling van kanker.
• Hoe laag het aantal rode bloedcellen, witte bloedcellen of bloedplaatjes is.
• Of de MDS nieuw is gediagnosticeerd (onbehandeld) of is teruggekomen na de behandeling.

Nadat de kinderjaren acute myeloïde leukemie (AML) is gediagnosticeerd, worden tests uitgevoerd om te achterhalen of de kanker zich heeft verspreid naar andere delen van het lichaam.

De volgende tests en procedures kunnen worden gebruikt om te bepalen of de leukemie is uitgezaaid:

• Lumbale punctie : een procedure om een ​​monster cerebrospinale vloeistof (CSF) uit de wervelkolom te verzamelen. Dit wordt gedaan door een naald tussen twee botten in de wervelkolom en in de CSF rond het ruggenmerg te plaatsen en een monster van de vloeistof te verwijderen. Het CSF-monster wordt onder een microscoop gecontroleerd op tekenen dat leukemiecellen zich hebben verspreid naar de hersenen en het ruggenmerg. Deze procedure wordt ook een LP of ruggenmergkraan genoemd.
• Biopsie van de testikels, eierstokken of huid : het verwijderen van cellen of weefsels van de testikels, eierstokken of huid zodat ze onder een microscoop kunnen worden bekeken om te controleren op tekenen van kanker. Dit wordt alleen gedaan als tijdens het lichamelijk onderzoek iets ongewoons aan de testikels, eierstokken of de huid wordt gevonden.

Er is geen standaard stadiëring voor AML bij kinderen, chronische myelogene leukemie bij kinderen (CML), jeugdige myelomonocytische leukemie (JMML) of myelodysplastische syndromen (MDS).

De omvang of verspreiding van kanker wordt meestal beschreven als fasen. In plaats van stadia is de behandeling van AML bij kinderen, CML bij kinderen, JMML en MDS gebaseerd op een of meer van de volgende:

• Het type ziekte of het subtype van AML.
• Of leukemie zich buiten het bloed en het beenmerg heeft verspreid.
• Of de ziekte nieuw is gediagnosticeerd, in remissie is of terugkeert.

Nieuw gediagnosticeerde kindertijd AML

Nieuw gediagnosticeerde AML bij kinderen is niet behandeld, behalve om tekenen en symptomen zoals koorts, bloedingen of pijn te verlichten, en een van de volgende is waar:

• Meer dan 20% van de cellen in het beenmerg zijn blasten (leukemiecellen).

of

• Minder dan 20% van de cellen in het beenmerg zijn explosies en er is een specifieke verandering in het chromosoom.

Jeugd AML in remissie

In AML bij kinderen in remissie is de ziekte behandeld en het volgende is waar:

• Het complete bloedbeeld is bijna normaal.
• Minder dan 5% van de cellen in het beenmerg zijn blasten (leukemiecellen).
• Er zijn geen tekenen of symptomen van leukemie in de hersenen, het ruggenmerg of andere delen van het lichaam.

Terugkerende kinderjaren Acute myeloïde leukemie

Recidiverende acute myeloïde leukemie (AML) bij kinderen is teruggekomen (teruggekomen) nadat het is behandeld. De kanker kan terugkomen in het bloed en het beenmerg of in andere delen van het lichaam, zoals het centrale zenuwstelsel (hersenen en ruggenmerg).

Er zijn verschillende soorten behandelingen voor kinderen met acute myeloïde leukemie (AML), chronische myeloïde leukemie (CML), jeugdmyelomonocytische leukemie (JMML) of myelodysplastische syndromen (MDS).

Verschillende soorten behandelingen zijn beschikbaar voor kinderen met AML, CML, JMML of MDS. Sommige behandelingen zijn standaard (de momenteel gebruikte behandeling), en sommige worden getest in klinische onderzoeken. Een klinische behandelingsproef is een onderzoeksstudie die is bedoeld om de huidige behandelingen te verbeteren of informatie te verkrijgen over nieuwe behandelingen voor patiënten met kanker. Wanneer klinische onderzoeken aantonen dat een nieuwe behandeling beter is dan de standaardbehandeling, kan de nieuwe behandeling de standaardbehandeling worden.

Omdat kanker bij kinderen zeldzaam is, moet deelname aan een klinische proef worden overwogen. Sommige klinische onderzoeken staan ​​alleen open voor patiënten die niet met de behandeling zijn begonnen.

De behandeling wordt gepland door een team van zorgverleners die experts zijn in de behandeling van leukemie bij kinderen en andere bloedziekten.

De behandeling wordt gecontroleerd door een kinderoncoloog, een arts die gespecialiseerd is in de behandeling van kinderen met kanker. De kinderoncoloog werkt samen met andere zorgverleners die experts zijn in de behandeling van kinderen met leukemie en die gespecialiseerd zijn in bepaalde medische gebieden. Dit kunnen de volgende specialisten zijn:

• Kinderarts.
• Hematoloog.
• Medisch oncoloog.
• Kinderchirurg.
• Stralingsoncoloog.
• Neuroloog.
• Neuropathologist.
• Neuroradioloog.
• Kinderverpleegkundige specialist.
• Sociaal werker.
• Revalidatiespecialist.
• Psycholoog.

Sommige kankerbehandelingen veroorzaken bijwerkingen maanden of jaren nadat de behandeling is beëindigd.

Regelmatige vervolgonderzoeken zijn erg belangrijk. Sommige kankerbehandelingen veroorzaken bijwerkingen die aanhouden of verschijnen maanden of jaren nadat de kankerbehandeling is beëindigd. Dit worden late effecten genoemd. Late effecten van kankerbehandeling kunnen zijn:

• Lichamelijke problemen.
• Veranderingen in stemming, gevoelens, denken, leren of geheugen.
• Tweede kankers (nieuwe soorten kanker).

Sommige late effecten kunnen worden behandeld of gecontroleerd. Het is belangrijk dat ouders van kinderen die worden behandeld voor AML of andere bloedziekten met hun artsen praten over de effecten die behandeling met kanker op hun kind kan hebben.

De behandeling van kindertijd AML kent meestal twee fasen.

De behandeling van AML bij kinderen gebeurt in fasen:

• Inductietherapie: dit is de eerste fase van de behandeling. Het doel is om de leukemiecellen in het bloed en het beenmerg te doden. Dit brengt de leukemie in remissie.
• Consolidatie / intensiveringstherapie: dit is de tweede fase van de behandeling. Het begint zodra de leukemie in remissie is. Het doel van de therapie is om resterende leukemiecellen te doden die mogelijk niet actief zijn, maar die kunnen beginnen terug te groeien en een terugval veroorzaken.

Behandeling met de naam heiligdom (CNS) kan tijdens de inductiefase van de therapie worden gegeven. Omdat standaarddoseringen van chemotherapie mogelijk geen leukemiecellen in het centraal zenuwstelsel (hersenen en ruggenmerg) bereiken, kunnen de cellen heiligdom (verbergen) in het centraal zenuwstelsel vinden. Intrathecale chemotherapie kan leukemiecellen in het centraal zenuwstelsel bereiken. Het wordt gegeven om de leukemiecellen te doden en de kans te verminderen dat de leukemie terugkeert (terugkomt). CNS-heiligdomtherapie wordt ook CNS-profylaxe genoemd.

Zeven typen standaardbehandeling worden gebruikt voor AML, Childhood CML, JMML of MDS.

chemotherapie

Chemotherapie is een kankerbehandeling die medicijnen gebruikt om de groei van kankercellen te stoppen, hetzij door de cellen te doden of door te voorkomen dat ze zich delen. Wanneer chemotherapie oraal wordt ingenomen of in een ader of spier wordt geïnjecteerd, komen de medicijnen in de bloedbaan en kunnen ze door het hele lichaam kankercellen bereiken (systemische chemotherapie). Wanneer chemotherapie direct in de hersenvocht (intrathecale chemotherapie), een orgaan of een lichaamsholte zoals de buik wordt geplaatst, beïnvloeden de medicijnen vooral kankercellen in die gebieden (regionale chemotherapie). Combinatiechemotherapie is een behandeling waarbij meer dan één middel tegen kanker wordt gebruikt.

De manier waarop de chemotherapie wordt gegeven, is afhankelijk van het type kanker dat wordt behandeld.

In AML kunnen de leukemiecellen zich uitbreiden naar de hersenen en / of het ruggenmerg. Chemotherapie die via de mond of ader wordt toegediend om AML te behandelen, passeert mogelijk niet de bloed-hersenbarrière om in de vloeistof rond de hersenen en het ruggenmerg te komen. In plaats daarvan wordt chemotherapie in de met vloeistof gevulde ruimte geïnjecteerd om leukemiecellen te doden die zich daar kunnen hebben verspreid (intrathecale chemotherapie).

Bestralingstherapie

Stralingstherapie is een behandeling tegen kanker die röntgenstralen met hoge energie of andere soorten straling gebruikt om kankercellen te doden of te voorkomen dat ze groeien. Er zijn twee soorten stralingstherapie:

• Externe radiotherapie gebruikt een machine buiten het lichaam om straling naar de kanker te sturen.
• Interne stralingstherapie maakt gebruik van een radioactieve stof verzegeld in naalden, zaden, draden of katheters die direct in of nabij de kanker worden geplaatst.

De manier waarop de bestralingstherapie wordt gegeven, is afhankelijk van het type kanker dat wordt behandeld. In AML bij kinderen kan externe radiotherapie worden gebruikt om een ​​chloroom te behandelen dat niet reageert op chemotherapie.

Stamceltransplantatie

Stamceltransplantatie is een manier om chemotherapie te geven en bloedvormende cellen te vervangen die abnormaal zijn of worden vernietigd door de behandeling met kanker. Stamcellen (onrijpe bloedcellen) worden verwijderd uit het bloed of beenmerg van de patiënt of een donor en worden ingevroren en bewaard. Nadat de chemotherapie is voltooid, worden de opgeslagen stamcellen ontdooid en teruggegeven aan de patiënt via een infusie. Deze opnieuw gefuseerde stamcellen groeien in (en herstellen) de bloedcellen van het lichaam.

Gerichte therapie

Gerichte therapie is een soort behandeling die medicijnen of andere stoffen gebruikt om specifieke kankercellen te identificeren en aan te vallen zonder normale cellen te beschadigen. Soorten gerichte therapie zijn onder meer:

• Tyrosinekinaseremmertherapie : therapie met Tyrosinekinaseremmer (TKI) blokkeert signalen die nodig zijn om tumoren te laten groeien. TKI's blokkeren het enzym (tyrosinekinase) dat ervoor zorgt dat stamcellen meer witte bloedcellen (granulocyten of blasten) worden dan het lichaam nodig heeft. TKI's kunnen worden gebruikt met andere geneesmiddelen tegen kanker als adjuvante therapie (behandeling gegeven na de initiële behandeling, om het risico te verminderen dat de kanker terugkomt).
  • Imatinib is een type TKI dat is goedgekeurd voor de behandeling van CML bij kinderen.
  • Sorafenib, dasatinib en nilotinib worden onderzocht bij de behandeling van kinderleukemie.
• Monoklonale antilichaamtherapie : Monoklonale antilichaamtherapie maakt gebruik van antilichamen die in het laboratorium worden gemaakt, van een enkel type immuunsysteemcel. Deze antilichamen kunnen stoffen op kankercellen identificeren of normale stoffen die kankercellen kunnen helpen groeien. De antilichamen hechten zich aan de stoffen en doden de kankercellen, blokkeren hun groei of voorkomen dat ze zich verspreiden. Monoklonale antilichamen worden toegediend via infusie. Ze kunnen alleen worden gebruikt of om medicijnen, toxines of radioactief materiaal rechtstreeks naar kankercellen te transporteren.
  • Gemtuzumab is een type monoklonaal antilichaam dat wordt gebruikt bij de behandeling van een subtype van AML genaamd acute promyelocytaire leukemie (APL). Gemtuzumab is niet beschikbaar in de Verenigde Staten tenzij speciale goedkeuring wordt gegeven. Monoklonale antilichamen kunnen worden gebruikt met chemotherapie als adjuvante therapie.
• Proteasome-remmertherapie : Proteasome-remmers breken eiwitten in kankercellen af ​​en doden ze.
  • Bortezomib is een proteasoomremmer die wordt gebruikt om APL bij kinderen te behandelen.

Andere medicamenteuze therapie

Lenalidomide kan worden gebruikt om de behoefte aan transfusies te verminderen bij patiënten met myelodysplastische syndromen veroorzaakt door een specifieke chromosoomverandering.

Arseentrioxide en all-trans-retinoïnezuur (ATRA) zijn geneesmiddelen tegen kanker die leukemiecellen doden, voorkomen dat de leukemiecellen zich delen of de leukemiecellen helpen rijpen tot witte bloedcellen. Deze geneesmiddelen worden gebruikt bij de behandeling van acute promyelocytaire leukemie.

Waakzaam wachten

Waakzaam wachten is het nauwlettend volgen van de toestand van een patiënt zonder enige behandeling te geven totdat tekenen of symptomen verschijnen of veranderen. Het wordt soms gebruikt om MDS of TMD te behandelen.

Ondersteunende zorg

Ondersteunende zorg wordt gegeven om de problemen veroorzaakt door de ziekte of de behandeling ervan te verminderen. Ondersteunende zorg kan het volgende omvatten:

• Transfusietherapie: een manier om rode bloedcellen, witte bloedcellen of bloedplaatjes te geven ter vervanging van bloedcellen die zijn vernietigd door een ziekte- of kankerbehandeling. Het bloed kan van een andere persoon worden geschonken of het kan eerder bij de patiënt zijn afgenomen en bewaard totdat het nodig is.
• Medicamenteuze therapie, zoals antibiotica of antischimmelmiddelen.
• Leukaferese: een procedure waarbij een speciale machine wordt gebruikt om witte bloedcellen uit het bloed te verwijderen. Bloed wordt van de patiënt afgenomen en door een bloedcelscheider gevoerd waar de witte bloedcellen worden verwijderd. De rest van het bloed wordt vervolgens teruggevoerd naar de bloedbaan van de patiënt.

Nieuwe soorten behandelingen worden getest in klinische onderzoeken.

Deze samenvatting beschrijft behandelingen die in klinische onderzoeken worden bestudeerd. Het is mogelijk dat niet elke nieuwe behandeling die wordt onderzocht wordt vermeld.

Biologische therapie

Biologische therapie is een behandeling die het immuunsysteem van de patiënt gebruikt om kanker te bestrijden. Stoffen die door het lichaam zijn gemaakt of in een laboratorium zijn gemaakt, worden gebruikt om de natuurlijke afweer van het lichaam tegen kanker te stimuleren, sturen of herstellen. Dit type kankerbehandeling wordt ook biotherapie of immunotherapie genoemd.

Natural killer (NK) -cellen zijn een soort biologische therapie. NK-cellen zijn witte bloedcellen die tumorcellen kunnen doden. Deze kunnen van een donor worden afgenomen en via infusie aan de patiënt worden gegeven om leukemiecellen te helpen doden.

Patiënten willen misschien nadenken over deelname aan een klinische proef.

Voor sommige patiënten kan deelname aan een klinische proef de beste behandelingskeuze zijn. Klinische proeven maken deel uit van het kankeronderzoeksproces. Klinische onderzoeken worden uitgevoerd om uit te zoeken of nieuwe behandelingen voor kanker veilig en effectief zijn of beter dan de standaardbehandeling.

Veel van de huidige standaardbehandelingen voor kanker zijn gebaseerd op eerdere klinische onderzoeken. Patiënten die deelnemen aan een klinische proef kunnen de standaardbehandeling krijgen of behoren tot de eersten die een nieuwe behandeling ontvangen.

Patiënten die deelnemen aan klinische proeven helpen ook de manier te verbeteren waarop kanker in de toekomst zal worden behandeld. Zelfs als klinische onderzoeken niet leiden tot effectieve nieuwe behandelingen, beantwoorden ze vaak belangrijke vragen en helpen ze onderzoek vooruit.

Patiënten kunnen deelnemen aan klinische onderzoeken vóór, tijdens of na het starten van hun kankerbehandeling.

Sommige klinische onderzoeken omvatten alleen patiënten die nog geen behandeling hebben gehad. Andere onderzoeken testen behandelingen voor patiënten bij wie de kanker niet beter is geworden. Er zijn ook klinische onderzoeken die nieuwe manieren testen om te voorkomen dat kanker terugkeert (terugkomt) of de bijwerkingen van de behandeling van kanker verminderen.

Klinische proeven vinden plaats in veel delen van het land.

Vervolgproeven kunnen nodig zijn.

Sommige van de tests die zijn gedaan om de kanker te diagnosticeren of om het stadium van de kanker te achterhalen, kunnen worden herhaald. Sommige tests worden herhaald om te zien hoe goed de behandeling werkt. Beslissingen om de behandeling voort te zetten, te wijzigen of te stoppen kunnen gebaseerd zijn op de resultaten van deze tests.

Sommige tests worden van tijd tot tijd uitgevoerd nadat de behandeling is beëindigd. De resultaten van deze tests kunnen aantonen of de toestand van uw kind is veranderd of dat de kanker is teruggekomen (kom terug). Deze tests worden soms vervolgtests of check-ups genoemd.

Behandelingsopties voor kinderjaren Acute myeloïde leukemie, chronische myeloïde leukemie bij kinderen, jeugdmyelomonocytische leukemie en myelodysplastische syndromen

Nieuw gediagnosticeerde kinderjaren acute myeloïde leukemie

Behandeling van nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie bij kinderen kan het volgende omvatten:

• Combinatie chemotherapie plus centraal zenuwstelsel therapie met intrathecale chemotherapie.
• Een klinische studie waarin verschillende chemotherapieregimes worden vergeleken (doses en behandelingsschema's).
• Een klinische studie van combinatiechemotherapie en gerichte therapie met een proteasoomremmer of een tyrosinekinaseremmer met of zonder stamceltransplantatie.

Behandeling van nieuw gediagnosticeerde acute leukemie bij kinderen met een granulocytisch sarcoom (chloroma) kan chemotherapie met of zonder radiotherapie omvatten.

Behandeling van therapiegerelateerde AML is meestal hetzelfde als voor nieuw gediagnosticeerde AML, gevolgd door stamceltransplantatie.

Kinderen met nieuw gediagnosticeerde AML en downsyndroom

Behandeling van acute myeloïde leukemie (AML) bij kinderen van 4 jaar of jonger met het syndroom van Down kan het volgende omvatten:

• Combinatie chemotherapie plus centraal zenuwstelsel therapie met intrathecale chemotherapie.

De behandeling van AML bij kinderen ouder dan 4 jaar met het syndroom van Down kan hetzelfde zijn als de behandeling voor kinderen zonder het syndroom van Down.

Jeugd acute myeloïde leukemie in remissie

Behandeling van acute myeloïde leukemie (AML) bij kinderen tijdens de remissiefase (consolidatie / intensiveringstherapie) is afhankelijk van het subtype van AML en kan het volgende omvatten:

• Combinatie chemotherapie.
• Hooggedoseerde chemotherapie gevolgd door stamceltransplantatie met bloedstamcellen van een donor.
• Een klinisch onderzoek naar chemotherapie gevolgd door een infusie van natuurlijke killercellen.
• Een klinische studie van combinatiechemotherapie en gerichte therapie met een proteasoomremmer of een tyrosinekinaseremmer met of zonder stamceltransplantatie.

Terugkerende kinderjaren Acute myeloïde leukemie

Behandeling van recidiverende acute myeloïde leukemie (AML) bij kinderen kan het volgende omvatten:

• Combinatie chemotherapie.
• Combinatie chemotherapie en stamceltransplantatie.
• Een tweede stamceltransplantatie.
• Een klinische proef met combinaties van nieuwe geneesmiddelen tegen kanker, nieuwe biologische agentia en stamceltransplantatie met behulp van verschillende bronnen van stamcellen.

Behandeling van recidiverende AML bij kinderen met het syndroom van Down is chemotherapie. Het is niet duidelijk of stamceltransplantatie na chemotherapie nuttig is bij de behandeling van deze kinderen.

Acute promyelocytaire leukemie

Behandeling van acute promyelocytaire leukemie kan het volgende omvatten:

• All-trans-retinoïnezuur (ATRA) plus chemotherapie.
• Arseentrioxide-therapie.
• Centrale zenuwstelseltherapie met intrathecale chemotherapie.

Terugkerende acute promyelocytaire leukemie

Behandeling van recidiverende acute promyelocytaire leukemie kan het volgende omvatten:

• All-trans retinoïnezuur therapie (ATRA) plus chemotherapie.
• Arseentrioxide-therapie.
• Gerichte therapie met een monoklonaal antilichaam (gemtuzumab), als speciale goedkeuring wordt gegeven.
• Stamceltransplantatie met behulp van bloedstamcellen van de patiënt of een donor.

Chronische myeloïde leukemie bij kinderen

Behandeling voor chronische myelogene leukemie bij kinderen kan het volgende omvatten:

• Gerichte therapie met een tyrosinekinaseremmer (imatinib).
• Een klinische proef met gerichte therapie met andere tyrosinekinaseremmers.

Voor patiënten bij wie de ziekte niet reageert op therapie met imatinib of bij wie de ziekte terugkomt na de behandeling, kan de behandeling het volgende omvatten:

• Stamceltransplantatie met behulp van bloedstamcellen van een donor.
• Een klinische proef met gerichte therapie met andere tyrosinekinaseremmers.

Jeugdmyelomonocytaire leukemie

Behandeling van juveniele myelomonocytische leukemie (JMML) kan het volgende omvatten:

• Combinatie chemotherapie gevolgd door stamceltransplantatie. Als JMML terugkeert na stamceltransplantatie, kan een tweede stamceltransplantatie worden uitgevoerd.

Myelodysplastische syndromen

Behandeling van myelodysplastische syndromen (MDS) kan het volgende omvatten:

• Waakzaam wachten.
• Stamceltransplantatie met behulp van bloedstamcellen van een donor.
• Combinatie chemotherapie.
• Lenalidomide-therapie.
• Een klinische proef met stamceltransplantatie met lagere doses chemotherapie.
• Een klinische proef met een nieuw middel tegen kanker of gerichte therapie.

Als de MDS acute myeloïde leukemie (AML) wordt, is de behandeling hetzelfde als de behandeling voor nieuw gediagnosticeerde AML.

Behandeling van therapiegerelateerd MDS is meestal hetzelfde als voor nieuw gediagnosticeerde AML, gevolgd door stamceltransplantatie.

Voorbijgaande myeloproliferatieve aandoening (TMD), een type MDS, verdwijnt meestal vanzelf. Voor TMD die niet vanzelf verdwijnt, kan de behandeling het volgende omvatten:

• Transfusietherapie.
• Leukaferese.
• Chemotherapie.