The Human Trial ': filming diabetes-onderzoek in actie

Soms lijken de nieuwste koppen op de stappen naar het genezen van diabetes een gebroken record - alleen onderzoekers die de wolf huilen over hoe groot en slecht hun wetenschappelijke projecten zijn.

Mede type 1 Lisa Hepner in Californië krijgt dat, en als iemand die al meer dan 20 jaar met diabetes leeft, is ze het er vaak mee eens. Maar de vooruitgang in de afgelopen paar jaar met eilandceltransplantatie en inkapseling geeft nog steeds haar hoopvolle kippenvel, en dat hoopvolle gevoel is wat er achter de documentaire die ze creëert over de onderzoeksrace om een ​​remedie te vinden zit, The Human Trial >, die ze filmt met haar echtgenoot, Guy Mossman.

Ze weet dat deze projecten niet altijd de gewenste resultaten opleveren, maar hoopt dat haar film ervoor zorgt dat type 1 beter wordt begrepen en erkend als een voorwaarde die meer geld en publieke aandacht vereist.

"Als filmmakers beseffen we dat we ook wat teleurstellingen kunnen opvangen en dat de nieuwe protocollen misschien niet zo goed werken als we hadden gehoopt," zei de filmproducent in Los Angeles.

"Maar ongeacht de uitkomst, onze doelstelling is om het reguliere publiek te informeren over diabetes type 1 om de auto-immuunziekte

weer op het goede spoor te zetten in de financiering en het onderzoek.We zijn ervan overtuigd dat type 1 het verdient beter begrepen te worden en herkend als een aandoening die miljoenen kinderen, jonge volwassenen en volwassen overlevenden negatief beïnvloedt. "

Lisa werd gediagnosticeerd op de universiteit en we introduceerden haar verhaal in 2011, in een tijd dat de documentaire speelfilm de naam

Patiënt 13 kreeg en zich concentreerde op het persoonlijk onderzoek van een PWD-wetenschapper project om type 1 te genezen met behulp van een dun implanteerbaar vel eilandjescellen. Snel vooruit bijna twee jaar later en er is veel veranderd. Niet alleen is haar filmtitel veranderd, maar haar focus is verbreed naar drie verschillende onderzoeksprojecten. De documentaire heeft ook de artistieke steun gekregen van een wereldberoemde graficus die ook woont met type 1, Shepard Fairey uit South Carolina, het meest bekend om het maken van de poster "Hope" van Barack Obama tijdens de presidentsverkiezingen van 2008.

Tegen de achtergrond van het uitgebreide filmproject is er het evoluerende verhaal van inkapseling en stamcelonderzoek dat de laatste jaren een bolus van energie, aandacht en financiering heeft gekregen en dat een hernieuwde hoop biedt in wat kan lig vooruit in de altijd ongrijpbare zoektocht naar een remedie.

Of zoals Lisa en haar filmploeg graag geloven: het is niet langer een 'zoektocht naar genezing', maar een race. En het is aan, vooral tussen de drie onderzoeksprojecten die de Human Trial zal ondergaan.Lisa zegt dat ze alle drie werken aan verschillende manieren om eilandcellen in te kapselen en de bronnen voor die insuline producerende cellen variëren.

De originele Research

PWD biotech-ingenieur Scott King in San Francisco is nog steeds een van de onderzoekers die Lisa aan het filmen is en zijn project blijft grotendeels hetzelfde. Hij maakt het zogenoemde Islet-blad, een implanteerbare inkapselingsinrichting (of -vel) over de grootte van een visitekaartje dat is gemaakt van gaas en een absorberend materiaal dat duizenden cellen van eilandjes kan bevatten.

Het bedrijf van King dat toen Cerco Medical heette, is nu terecht omgedoopt tot Islet Sheet Medical, en wordt en wordt gefinancierd door de Hanuman Medical Foundation, een non-profit hiv-onderzoeksproject.

Oorspronkelijk waren knaagdierstudies uitgevoerd door herfst 2011 leidend in de verwachte hondenproeven eind 2011 en begin 2012. Maar de financiering liep op voor hondenkliniek en de varkensstudies werkten niet, dus King moest op zijn reset terugkomen Onderzoek. Zoals Scott ons vertelt, denkt hij dat de FDA gegevens nodig heeft van een groot diermodel zoals een aap, hond of varken. Hij vertelde ons dat de JDRF geen grote diermodelstudies steunt, zegt hij, omdat de organisatie van mening is dat het onderzoek naar knaagdieren voldoende is. Voor varkensstudies wendden ze zich tot dr. Jon Lakey, die samen het inmiddels beroemde Edmonton-protocol voor de transplantatie van eilandcellen had gepionierd.

Maar King zegt dat hun weddenschap op die varkensstudies niet loonde omdat er verschillende problemen zijn met dat onderzoeksmodel. King en Lakey doen een knaagdierstudie aan de University California Irvine om het encapsulatie-apparaat te tweaken, terwijl een ander lid van het onderzoeksteam in september naar Nederland gaat om te werken aan het eilandblad met Dr. Paul DeVos aan de Universiteit van Groningen.

King vertelde ons dat de hernieuwde focus het vinden van investeerders of collega-onderzoekers is die misschien geïnteresseerd zijn in partnering om honden of andere 'innovatieve bronnen' voor eilandjesweefsel te verkennen. Dat zou heel goed kunnen gaan door het synthetiseren van bètacellen uit stamcellen, waarvan King zegt dat het de inspanning achter een oud idee van encapsulatie-apparaten nieuw leven heeft ingeblazen.

"Het is een kwestie van glamour," zei hij. "Stamcellen zijn heel opwindend."

En die stam opwinding heeft een handjevol onderzoekers naar zich toe getrokken, waaronder een andere groep die Lisa heeft uitgebreid met de film.

De voortgang van ViaCyte

De filmploeg is ook van plan het bedrijf ViaCyte uit San Diego te volgen, dat we in 2012 voor het laatst meldden, is een eigen encapsulatie-apparaat aan het ontwikkelen dat weeft in volledig functionerende bètacellen uit embryonale stamcellen. Het bedrijf heeft sindsdien zijn apparaat genaamd Encaptra handelsmerk en is van plan voor menselijke klinische proeven in 2014. Onze stagiair, Amanda Cedrone, had onlangs een telefoongesprek met ViaCyte CEO Paul Laikind over hun recente ontwikkelingen.

Ze kreeg te horen dat Encaptra een plat voorwerp zou zijn over de breedte van een creditcard en geïmplanteerd zou worden in de huid van een patiënt (via een eenvoudige poliklinische chirurgische ingreep) om minstens een jaar mee te gaan, zo niet langer - < tot vijf jaar - voordat het zou moeten worden vervangen.Toch is het meest nieuwe ding dat ze ontwikkelen het VC-01-product van het bedrijf, dat dat inkapselingsapparaat combineert met PEC-01-cellen - of pancreas-endoderm-cellen, afgeleid van embryonale stamcellen. Tot dusverre zegt Laikind dat de dierstudies effectief zijn gebleken en ze werken aan financiering van investeerders voor de klinische proeven bij mensen.

"Waar het uiteindelijk op neerkomt, is dat we vrijwel alle dierproeven hebben gedaan die we kunnen doen en die ons nieuwe informatie zullen geven en we hebben een redelijk goede grip op dit product en hoe we het kunnen gebruiken om diabetes onder controle te houden. focus ligt nu op het betrekken van de kliniek, "zei Laikind.

In februari beloofden de JDRF en het California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) om elk $ 3 miljoen bij te dragen om het product vooruit te helpen, volgend op de $ 10. 1 miljoen ViaCyte had het najaar van het instituut ontvangen. Die bijdragen vormden de voorbode van wat zich in april van dit jaar afspeelde: het Alpha Stem Cell Clinics Network dat bestaat uit vijf landelijke klinieken om patiënten te helpen inschrijven, regelgevingsprocedures te beheren en klinische onderzoeksgegevens van deze gefinancierde stamcelprojecten te delen.

"Deze klinieken hebben het potentieel om een ​​revolutie teweeg te brengen in hoe wij stamceltherapieën aan patiënten leveren," verklaarde de CIRM-president, dr. Alan Trounson, in een recent persbericht. "Stamceltherapieën zijn een volledig nieuwe manier om ziekten te behandelen en dus we hebben een compleet nieuwe manier nodig om die op een veilige en effectieve manier te leveren. Deze klinieken zullen ons helpen precies dat te doen en de klinische onderzoeken die in dit netwerk worden uitgevoerd, zullen de belofte van het agentschap waarmaken om nieuwe therapieën aan patiënten te geven die ze nodig hebben. Terug naar de BioHub

Het derde onderzoeksproject dat Lisa in de film wil opnemen, is het werk van het Diabetes Research Institute over wat het de BioHub noemt. Je herinnert je misschien onze post van maart die sprak over dit bionische mini-orgel dat een veneuze zak of een poreuze sponsachtige container zou zijn met een grootte van een kwart die geïmplanteerd zou kunnen worden en gevuld met geregenereerde eilandjescellen. Zoals Dr. Cam illo Ricordi ons vroeg in het jaar heeft verteld, kan het nog jaren duren voordat dit zich ontwikkelt of helemaal niet. Maar volgens Lisa verwacht Ricordi dat de eerste klinische proeven in 2014 zullen plaatsvinden, waarbij de nadruk ligt op het gebruik van een "silicone scaffold" in de BioHub om de eilandjes te huisvesten.

Hoewel het nog te vroeg is om te zeggen welk project het eerst ver zou komen, zegt Lisa dat ze hoopvol is dat het onderzoek vruchten zal afwerpen.

"Elk van deze benaderingen heeft potentiële voordelen, maar alleen proeven met dieren en mensen zullen bepalen welke het veiligst en het meest effectief is," zei ze.

Artistieke fondsenwerving

Natuurlijk, er is ook ander stamcelonderzoek aan de gang. De JnJ / Janssen-groep genaamd BetaLogics heeft zijn eigen stamcel en encapsulatie-apparaat in de maak en een groep Chinese onderzoekers onderzoekt ook dat wetenschappelijke gebied. Maar voor de The Human Trial-film koos Lisa ervoor om zich te concentreren op de twee bovenstaande met betrekking tot stamcellen en de DRI, die het afgelopen jaar nieuws heeft gedaan.Het project gaat niet om een ​​uitvoerige blik op alle kuuronderzoek, maar veeleer om het opleiden van de massa door het gebruik van de film.

Dus Lisa zegt dat het haar doel is om de drie onderzoeksteams te volgen totdat een van hen de kliniek bereikt. Onderzoekers verwachten dat dat in 2014 zal gebeuren, zegt ze, en als dat gebeurt, zou de film in januari 2015 klaar zijn en klaar zijn voor de uitrol van het filmfestival.

Zoals eerder vermeld, kreeg de film niet zo lang geleden een boost toen de wereldberoemde kunstenaar Shepard Fairey het project begon te ondersteunen. Een type 1 zelf, Shepard tekende niet alleen de poster Hope voorafgaand aan de presidentsverkiezingen van 2008 maar creëerde ook

Tijd

magazine Person of the Year-covers. Hij ging ermee akkoord om een ​​filmposter te maken die nu wordt verkocht om geld in te zamelen voor de film, zei Lisa.

"Hij heeft veel tijd en energie gestoken in het maken van deze poster, we konden niet gelukkiger zijn, hij heeft een groot deel van zijn leven het type 1 gehad en begrijpt het duidelijk," zei ze.

De afdruk in beperkte oplage kan worden gekocht als een fiscaal aftrekbare gift aan de coproducent van de film zonder winstoogmerk. Zie www. poster. thehumantrial. com.

Afgezien van de betrokkenheid van Shepard, is JDRF als outreachpartner aan boord gekomen en hoopt hij ook samen te werken met de Diabetes Hands Foundation en de International Diabetes Federation om te helpen met verdere outreach. "We geloven dat verhalen het krachtigste middel zijn voor sociale verandering," zei Lisa. "Getuige de impact van de documentaire, The Inconvenient Truth op de klimaatverandering. Films blootleggen, verlichten en opvoeden - en hebben de potentie om zinvolle actie te ondernemen. " Onnodig te zeggen, we hopen van wel.

Disclaimer

: inhoud gemaakt door het Diabetes Mine-team. Klik hier voor meer informatie.

Disclaimer

Deze inhoud is gemaakt voor Diabetes Mine, een blog over consumentengezondheid gericht op de diabetesgemeenschap. De inhoud is niet medisch beoordeeld en houdt zich niet aan de redactionele richtlijnen van Healthline. Klik hier voor meer informatie over de samenwerking van Healthline met Diabetes Mine.