Geïnhaleerde insuline Afrezza is goedgekeurd door de FDA

Enorm nieuws, D-Friends: de nieuwe snelwerkende inhaleerbare insuline bekend als Afrezza heeft zojuist de FDA-goedkeuring gekregen!

De derde keer is de charme van deze nieuwe formulering van inhaleerbare insuline, de tweede die ooit het regelgevingsproces van de VS heeft doorgemaakt na Pfizer's mislukte Exubera, het betere deel van een decennium geleden.

Vrijdag heeft het Californische biotechbedrijf MannKind Corp. eindelijk de goedkeuring gekregen van het Afrezza-apparaat.

Tweemaal eerder hebben toezichthouders Afrezza afgewezen met het verzoek om meer klinische studiegegevens om zorgen over veiligheid en effectiviteit te sussen.

Nu, na het opnieuw indienen van Afrezza in oktober 2013, heeft MannKind eindelijk de FDA overtuigd dat het klaar is om in contact te komen met volwassenen met diabetes!

We worden door de topmanagers van MannKind verteld dat ze werken aan het vinden van een pharma-partner voor het produceren en distribueren van Afrezza, en het product zou beschikbaar kunnen worden gemaakt vanaf januari of eind van het eerste kwartaal van 2015. > In de FDA-persmededeling van vrijdag meldt dr. Jean-Marc Guettier van de afdeling metabolism and endocrinology Products van het bureau: "De goedkeuring van vandaag verbreedt de beschikbare opties voor het leveren van maaltijdinsuline in het algemene beheer van patiënten met diabetes die dit nodig hebben om de bloedsuikerspiegel onder controle te houden. "

Hier is de 411 over Afrezza, voor degenen die niet weten:

Afrezza is een ultrarapide werkende insuline in poedervorm die is ontwikkeld als een maaltijd voor insuline voor volwassenen (nog niet voor kinderen) ) met type 1 of type 2 diabetes. Het is gericht op bloedsuikersporen na de maaltijd, wat betekent dat het wordt gebruikt bij bestaande insulinebehandelingen en niet als een op zichzelf staande insulinebehandeling.

De poedervormige insuline wordt toegediend via een whistle-sized inhalator genaamd de Dreamboat, die werd ontwikkeld na de eerste FDA-ronde en die vertragingen veroorzaakte omdat het bureau meer klinische studies wilde met die nieuwe inhalator. Het poeder lost onmiddellijk op wanneer het in de longen wordt geïnhaleerd en de insuline wordt vervolgens snel in de bloedbaan gedumpt om te beginnen werken. Afrezza bereikt een pieken van 12 tot 15 minuten en is binnen een uur uit het systeem verwijderd, vergeleken met de huidige korte-termijn-insulines die gewoonlijk minstens 20 minuten nodig hebben om in te stoten, een piek hebben van 2-3 uur en in het systeem kunnen blijven voor vijf uur lang.

MannKind heeft jarenlang geprobeerd goedkeuring te krijgen voor deze behandeling, door eerst een nieuwe medicijnaanvraag in te dienen in mei 2009. En nu lijkt Afrezza klaar te zijn voor primetime, na de FDA te hebben goedgekeurd.

De grootste aantrekkingskracht is natuurlijk dat er geen naalden voor nodig zijn, maar slechts een handzame inhalator die er echt uitziet als een fluitje.De Dreamboat is bedoeld om na 15 dagen te worden weggegooid om te voorkomen dat er zich poeder ophoopt in het apparaat dat het apparaat zou kunnen verstoppen. In tegenstelling tot traditionele insuline, heeft het geen koeling nodig, maar wordt het op kamertemperatuur gehouden. Elke cartridge voor eenmalig gebruik zou 4 of 8 eenheden kunnen bevatten en tegen de tijd dat Afrezza in de handel wordt gebracht, zou er een cartridge met 12 eenheden beschikbaar kunnen zijn.

Zo kunt u ervoor doseren door de huidige insuline-injectie of bolushoeveelheden om te zetten in een Afrezza-vriendelijke inhaleerbare dosis:

Persoonlijk lijkt dat niet veel insuline om een ​​deel van de maaltijden die ik eet te dekken vereisen hogere doses … Ik zou een hele reeks van die kleine cartridges moeten doornemen. Dus voor sommige PWD's kan dit apparaat een logistieke uitdaging zijn in termen van het eenvoudig doseren van de hoeveelheden die we nodig hebben …? Maar ja, dit kan een goed hulpmiddel zijn om hardnekkige bloedsuikers te elimineren met correctiedosering.

In een telefoongesprek op vrijdag laat MannKinds president Hakan Edstrom ons weten dat het bedrijf nog geen deals heeft gesloten met potentiële partners om Afrezza te fabriceren en te distribueren. Maar het komt dicht in de buurt en in gesprekken met een aantal bedrijven om zo snel mogelijk een partnerschap af te ronden.

Kosten blijven bestaan ​​(veel hangt af van de mogelijke samenwerking), maar Edstrom zegt dat ze verwachten dat de prijzen in hetzelfde bereik liggen als wat we nu meestal betalen voor insulinepennen in de VS

Deze goedkeuring is een ENORME ontwikkeling, en het is lang geleden, acht jaar geleden dat deze zoektocht begon door Alfred Mann - de man die Minimed oprichtte voordat deze uiteindelijk door Medtronic werd gekocht. We volgen het Afrezza-verhaal hier al jaren op de '

mijn - vanaf de aanvankelijke FDA-indieningsdagen toen MannKind zijn aanvankelijk slordiger ontwerp had, tot de meer recente berichtgeving over hoe Afrezza wordt gebruikt in kunstmatige pancreas klinische proeven.

Tot nu toe kost het maar liefst $ 1. 8 miljard (!) Om Afrezza tot dit punt te krijgen, en veel van dat geld werd gebruikt om 60+ klinische onderzoeken te financieren waarbij 6, 500 patiënten betrokken waren. Wowza!

Vóór de heruitgave van de FDA in de herfst, hoorden we MannKind vorige zomer opscheppen over zijn Fase III klinische studies die 500 + Type 1 PWD's in de VS en wereldwijd omvatten, wat aangaf dat het bedrijf klaarstond om zijn hand opnieuw te proberen met de FDA.

Dat gezegd hebbende, het is nog steeds een beetje een verrassing dat Afrezza de goedkeuring van de FDA heeft gekregen, aangezien de eigen beoordeling van het bureau conce

rns naar voren bracht over de veiligheid en effectiviteit van het product. Er waren aanvankelijk zorgen dat langdurige blootstelling van de longen aan insuline longkanker zou kunnen veroorzaken, omdat klinische onderzoeksgegevens meer gevallen van longkanker vertoonden bij degenen die Afrezza kregen dan anderen in controlegroepen. Maar de aantallen waren klein en verre van definitief, en MannKind werd vereist om een ​​studie op lange termijn uit te voeren om dat risico te beoordelen.

De adviescommissie die op 1 april van dit jaar vergaderde stemde 13 tegen 1 dat Afrezza veilig en effectief genoeg was voor goedkeuring als een behandeling voor type 1 diabetes, waarbij de enige dissenter David Cooke stemde dat de risico's groter waren dan de voordelen voor het type 1s.Hij wees op de interne beoordeling door de FDA waaruit bleek dat sommige patiënten die Afrezza gebruikten de behandeling staakten na het ontwikkelen van bronchiale spasmen, hoesten en een achteruitgang in het functioneren van hun longen. Maar geen van die zorgen kwam naar voren tijdens de stemming over Afrezza voor type 2-gebruik, en de commissie besloot unaniem voor een 14-0 stem.

Bij de goedkeuring van Afrezza heeft de FDA een aantal bepalingen inzake veiligheid, werkzaamheid en gebruik door patiënten bevestigd:

Het wordt niet aanbevolen voor mensen met diabetes die roken, noch voor de behandeling van diabetische ketoacidose (DKA).

• Afrezza is alleen goedgekeurd voor volwassenen, niet voor kinderen. Het bureau vraagt ​​echter om een ​​klinisch onderzoek na de markt om de veiligheid en het gebruik bij pediatrische patiënten te evalueren.
• De FDA heeft een Boxed Warning nodig, en adviseert dat sommige mensen met astma en chronische obstructieve longziekte (COPD) die Afrezza hebben gebruikt, acute bronchospasmen hebben ervaren. Dientengevolge, zouden degenen met chronische longziekte, astma of COPD Afrezza vanwege dit risico niet mogen gebruiken. De meest voorkomende bijwerkingen die verband hielden met Afrezza in klinische onderzoeken waren hypoglycemie, hoest en keelpijn of -irritatie.
• Een deel van de goedkeuringsvereisten is een strategie voor risicobeoordeling en mitigatie, die een communicatieplan moet bevatten om beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg te informeren over het ernstige risico van acute bronchospasmen geassocieerd met Afrezza. Dat is gemeen om ervoor te zorgen dat de voordelen opwegen tegen de mogelijke risico's van het gebruik van Afrezza.
• Andere post-market studies zijn vereist voor Afrezza, zoals: klinische studie om het potentiële risico van longkanker bij gebruik te evalueren (deze studie zal ook het cardiovasculaire risico en het langetermijneffect van Afrezza op de longfunctie bepalen); en twee farmacokinetische-farmacodynamische klinische euglycemische glucoseklemmen, een om de dosisrespons te karakteriseren en een om de variabiliteit van het individu te karakteriseren.
• Edstrom vertelde ons dat ze van plan zijn om zo snel mogelijk een kinderpoging te doen, die realistisch gezien ergens halverwege 2015 begint. Dat betekent dat Afrezza tot 2017 mogelijk niet wordt goedgekeurd voor kinderen met diabetes, en dat het regelgevingsproces kan variëren, afhankelijk van wat de onderzoeken na het op de markt brengen en het gebruik van volwassenen in de tussentijd aantonen.

En ondanks het groene licht van de FDA is er geen garantie dat Afrezza commercieel succes zal boeken of dat PWD's massaal zullen gaan gebruiken. Zoals opgemerkt, heeft MannKind nog geen farmaceutische partners klaargemaakt om Afrezza te verkopen. Maar als de inkomstenbeurs van MannKind in mei een indicatie is van wat er binnenkort komt, is een potentiële samenwerking misschien niet ver weg.

Vanuit het oogpunt van de belegger zijn velen sceptisch over de mislukte geïnhaleerde Exubera-insuline die de afgelopen jaren een groot deel van de discussie over Afrezza heeft gevormd. Dat gezamenlijke Pfizer-Sanofi-product werd in 2007 van de markt gehaald na meer dan een jaar ondermaatse verkopen - wat resulteerde in een recordbrekende $ 2. 8 miljard verlies voor de verkopers.

MannKind beweert natuurlijk dat Afrezza significant anders is, voornamelijk omdat Exubera een onhandige voet lang inhalator gebruikte en was gekoppeld aan een hoger longkankerrisico dat Pfizer niet kon overwinnen.

We zullen zien wat de D-gemeenschap nu denkt met Afrezza, vooral met alle klinische aandacht van AP die het recentelijk heeft gehad. Of dat genoeg is om de massa's te overtuigen, is nog onduidelijk … Adem het nieuws nu in, en we zullen zien hoe lang het duurt voordat we allemaal uitademen en deze opwinding veranderen in daadwerkelijke verkoop en wijdverspreid gebruik.

Disclaimer

: inhoud gemaakt door het Diabetes Mine-team. Klik hier voor meer informatie.

Disclaimer Deze inhoud is gemaakt voor Diabetes Mine, een blog over consumentengezondheid gericht op de diabetesgemeenschap. De inhoud is niet medisch beoordeeld en houdt zich niet aan de redactionele richtlijnen van Healthline. Klik hier voor meer informatie over de samenwerking van Healthline met Diabetes Mine.