FDA ziet voorbij A1C: Diabetes Public Workshop Recap

Als mede type 1-voorvechter Anna McCollister-Slipp zat in een openbare workshop gehouden door de Amerikaanse FDA aan het einde van augustus, haar hart opgezwollen van emotie en tranen in haar ogen.

Tot slot keken de besluitvormers van de FDA verder dan alleen de resultaten van het A1C-laboratorium bij het overwegen van nieuwe diabetesgeneesmiddelen voor goedkeuring en verwelkomen ze meer patiëntenfeedback in hun evaluaties door toezichthouders! Geen twijfel dat het meer is dan lippendienst, aangezien de FDA feitelijk rekening houdt met door de patiënt gerapporteerde resultaten (PRO's) en maatregelen voor kwaliteit van leven bij het beoordelen van nieuwe D-medicatie.

De diabetes-uitkomstmaten voor de hemoglobine A1C-bijeenkomst waarin dit aan het licht kwam, was al jaren in de maak - een mijlpaalgebeurtenis die de echte vooruitgang voor onze diabetesgemeenschap weergeeft en een onderwerp raakt dat heel dichtbij is en schat aan Anna en anderen die al meer dan een decennium op dit punt pleiten.

"De dag van de bijeenkomst was voor mij een raar emotionele dag", vertelt ze ons. "De ontoereikendheid van deze (A1C) maatregel is al heel lang prominent aanwezig in mijn hoofd en mijn leven, dus het is verheugend, inspirerend en opwindend om op dit moment met de FDA te zijn. Het geeft me veel hoop. Te weten dat wij, patiënten die hierover praten en voor iets beters opkomen, echt een verschil kunnen maken. Het is bemoedigend om te zien dat de FDA het punt bereikt waarop ze ervoor hebben gekozen om die informatie op te nemen en met ons te werken. "

In de woorden van een gerespecteerd endocrinoloog die meedeed aan de workshop, verwelkomde de FDA de diabetespatiënt met open armen en demonstreerde hij wat hij noemt een 'virtueel liefdesfeest, met unanieme instemming' dat we ons niet uitsluitend richten op A1C-resultaten, maar ook andere aspecten van het leven met diabetes overwegen en ervoor zorgen dat patiënt-POV's worden opgenomen in het regelgevingsproces.

Sponsoring van deze bijeenkomst was het Centre for Drug Evaluation and Research (CDER) van de FDA, de groep die nieuwe diabetesmedicijnen beoordeelt, maar geen apparaten. Ze hebben samengewerkt met JDRF, de diaTribe Foundation, American Diabetes Assocation en American Association of Clinical Endos Dit volgt op en bouwt voort op een sessie van november 2014 die door diaTribe werd georganiseerd om de FDA te verbinden met de patiëntengemeenschap - bedenk dat in die tijd zovelen van ons vrijwel hebben afgestemd dat we het web van het bureau hebben gecrasht cast systeem? !

We konden deze laatste workshop niet persoonlijk bijwonen, maar dankzij live webcasting konden we opnieuw in realtime kijken. Dank ook aan onze vrienden van de diaTribe Foundation die de workshop vanaf hun iPhones hebben opgenomen en een vierdelige opname op hun Facebook-pagina hebben geplaatst en een geweldige samenvatting van het evenement hebben gepubliceerd.

Meer dan 900 mensen werden geregistreerd om persoonlijk of online deel te nemen, en de vergadering bevatte een 5 minuten durende POV-compilatievideo die het diaTribe-team heeft helpen maken. Ik voel me vereerd om daar deel van uit te mogen maken, in navolging van waar ik recentelijk over schreef in mijn post over Looking Beyond My A1C.

Indrukwekkend, FDA-commissaris dr. Robert Califf gaf inleidende opmerkingen en sprak zeer lovend over de inspanningen van de DOC (Diabetes Online Community).

Hij voegde zich bij andere FDA-stafmedewerkers die spraken over de noodzaak om belangrijke aspecten, zoals time-in-range, hypoglycemie en door patiënten gerapporteerde resultaten (PRO) in overweging te nemen met behulp van real-time gegevens in het proces voor de beoordeling van geneesmiddelen.

Natuurlijk waren de voorstanders zoals Anna en anderen die meededen knik krachtig in volledige overeenstemming - en verbaasd dat dit al zo lang ter discussie stond!

Merk op dat dit een nieuwe grens is voor de drugkant van de FDA, maar dat het al aan de kant van het apparaat van het bureau is geadresseerd. Enkele jaren geleden hielp de JDRF de FDA met het opstellen van definitieve richtlijnen voor kunstmatige pancreassystemen die rekening hielden met sleutelfactoren (tijdbereik, hypo's en gebruik van CGM-gegevens). Nu hopen we dat de medicijnzijde van de FDA het voorbeeld volgt.

Kort samengevat: de workshop van 29 augustus was een actievolle agenda die de hele dag duurde. De industrie was vertegenwoordigd en sprak over hun interesse om PRO's meer over de hele linie gebruikt te zien. Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en pleitbezorgers drongen aan op een aanvullende beoordeling van de kwaliteit van leven, familie-impact en geestelijke gezondheidsaspecten. En internationale POV's werden vanuit Europa en Canada aangeboden over het belang van verder kijken dan complicaties en A1C.

Het lastige is dat er geen huidige standaardisatie is over hoe deze alternatieve (niet-A1C) uitkomstmaten moeten worden gevolgd of gerapporteerd, dus dat is nog steeds een obstakel op zowel het front als het medicijn.

Er is nog geen specifieke tijdlijn met betrekking tot de volgende stappen, maar er wordt ons gezegd dat er meer openbare vergaderingen en specifieke actiepunten zullen plaatsvinden.

Een snelle vraag en antwoord met vier diabetesbeïnvloeders

We hebben contact opgenomen met vier diabetesverhuizers en -shakers die aanwezig waren bij deze toonaangevende openbare FDA-workshop om een ​​'inside-look' te krijgen: Michigan endo en voormalig president van de American Association of Clinical Endocrinologists Dr. George Grunberger (GG)

• JDRF Chief Mission Officer en oud-T1 Aaron Kowalski (AK)
• Data entreprenuer, langdurig type 1 en FDA geduldig pleitbezorger Anna McCollister Slipp (AMS)
• en type 2 patiënte advocaat Brian Cohen (BC)
• Hun opmerkingen komen grotendeels overeen met onze bovenstaande samenvatting, met uitzondering van Brian Cohen, die een interessant inzicht had over wat er ontbreekt voor T2-patiënten.

Dr. George Grunberger, Aaron Kowalski, Anna McCollister-Slipp, Brian Cohen

DM) Ten eerste, in het algemeen … wat is uw mening over hoe de vergadering verliep?

GG) Verrassend goed. Ik wist niet precies wat ik moest verwachten, maar het ging net zo goed als je je had kunnen voorstellen. Allen waren op hun beste gedrag. Er was unanieme overeenstemming, geleid door de FDA - en ik bedoel unaniem!- dat de tijd is gekomen om verder te gaan dan het hebben van A1C als het belangrijkste eindpunt tijdens het goedkeuringsproces voor diabetesgeneesmiddelen. Niemand wil A1C weggooien, maar het is gewoon niet genoeg tegenwoordig.

AK) De boodschap die we allemaal al zo lang verspreiden, kwam luid en duidelijk over: dat mensen met diabetes leven buiten A1C. Het is vrij duidelijk. FDA heeft dingen nog niet op drugs beoordeeld, maar we komen er wel.

AMS) Het komt allemaal samen en convergeerde op een manier waarop de FDA luistert en we de technologie hebben om dingen echt vooruit te helpen. Misschien moet het niet zo moeilijk zijn als het geweest is, maar het gebeurt nu tenminste.

BC) Ik was heel blij dat de FDA de input van de FDA omarmde, in het bijzonder door patiëntenparticipatie uit te roepen. Er waren beperkte vensters voor input van de workshopdeelnemers omdat een groot deel van de tijd was opgenomen met geplande sprekers. Gelukkig kwamen belangrijke geduldige voorstanders, waaronder Kelly Close, Anna McCollister-Slipp en Christel Aprigliano op de agenda en deden ze het geweldig om te vertegenwoordigen.

Wat was je grootste afhaalmaaltijd?

GG) De unanimiteit en algemene overeenstemming dat de stemmen van patiënten tijdens het proces gehoord moeten worden; het gaat om de tevredenheid van de patiënten, die leidt tot therapietrouw gedurende hun hele leven, en dat is waar het om gaat.

AK) A1C is een belangrijke marker; het gaat niet weg en we willen niet dat het weggaat. Het geeft ons zeker een goede indicatie van het risico op diabetescomplicaties, en dat is belangrijk. Maar het is niet het enige. Er zijn andere resultaten die goed zijn en in veel gevallen zelfs beter zijn: hypo's, tijd in bereik, enzovoort.

AMS) Om (FDA-recensenten) duidelijk te horen zeggen dat A1C ontoereikend is en het leven met diabetes niet vastlegt, is dat voor mij een echte mijlpaal. Dat we niet de fijne kneepjes bespraken van wat hypoglycemie is … dat is ook belangrijk en we moeten standaarddefinities bedenken, maar we kwamen niet vast te zitten aan die kwesties.

BC) De grote afhaalpunten lijken te zijn dat CGM's nu als standaard worden beschouwd in studies en dat de hele groep van mening was dat ze een routineonderdeel zouden zijn (van uitkomstmaten). Dit betekent dat tijd-in-range gegevens breed beschikbaar zullen zijn … en er zal brede steun zijn om het als een extra uitkomst te gebruiken. Er werd veel gepraat over PRO's die kwaliteit van leven omvat, maar weinig over hoe dat zou moeten meespelen in FDA-beslissingen of tot veranderingen in de etikettering. Andere resultaten, zoals het vasten van bloedsuikers of het besparen van insuline (medicijnen die de insulinebehoefte verminderen) kregen weinig aandacht.

Hoe ontvankelijk waren de FDA en alle anderen voor de geduldige stem in deze discussie?

GG) Nogmaals, aangenaam verrast. Het feit dat de FDA-commissaris Califf zelf daar was en de vergadering opende, gevolgd door Dr. Temple en Dr. Guettier, was indrukwekkend om te laten zien hoe serieus ze het nemen. De stem van de patiënten was geweldig, luid en duidelijk en ondanks de aanvankelijke tegenzin van de FDA om het op de agenda te zetten.

AK) Er is een goede afstemming over de community en het was geweldig dat de FDA het zo openbaar kon horen. Het heeft echt het punt naar huis geslagen. Toen ik thuiskwam, ging ik naar JDRF-leiding en zei: "Luister, de deur is nu open om dit voor elkaar te krijgen. "Je kunt dit punt niet meer betwisten, dat we voorbij A1C moeten kijken in de ontwikkeling van geneesmiddelen.

AMS) Het geeft me veel hoop … om te weten dat wij, patiënten die hierover praten, echt een verschil kunnen maken. En dat de FDA ervoor kon kiezen om die informatie te nemen en met ons samen te werken.

BC) Ik denk dat de FDA heel open staat om naar de patiënt te luisteren en nu PRO's en kwaliteit van levenproblemen belangrijk vindt. Maar ik denk niet dat ze duidelijk zijn hoe ze dat in hun rol als toezichthouder kunnen plaatsen. Veel dank aan Dr. Helene Clayton-Jeter van de FDA voor het spelen van zo'n belangrijke rol in het mogelijk maken van patiënten om betrokken te raken bij de FDA. Een grote afhaal is dat de FDA naar patiënten luistert en sociale media als een belangrijk deel van hun richting naar voren ziet komen.

Wat heeft je verrast of betrapt?

GG) Dat het een virtueel "liefdesfeest" was zoals ik in mijn opmerkingen heb genoemd. Iedereen was het erover eens dat de PRO's een essentieel onderdeel van de goedkeuring van het medicijn moeten zijn; helaas hebben we tot nu toe geen gestandaardiseerde structuur die de individuele bedrijven zouden kunnen implementeren, dus ze verzamelen ze allemaal, maar niet op een geharmoniseerde manier.

AK) Ik was voorbereid op wat negativiteit, of praktische problemen die kunnen worden opgeworpen. Het betrapte me niet op mijn hoede, maar het was meer de realiteit waar we ons bewust van moeten zijn. We hebben zo ongeveer geanticipeerd op de argumenten, waarom ze de A1C-meting hebben gebruikt, en we waren er sterk van overtuigd dat we ze konden aanpakken. Het ging vrijwel zoals verwacht.

AMS) Het was niet zo dat ik hierdoor werd overrompeld, maar ik was onder de indruk van de mate waarin de hoofdrecensenten bij de FDA weergalmden en onze bezorgdheid echt opvatten. De FDA heeft een lange weg afgelegd en het was heel opwindend om dat te zien.

BC) Ik had gehoopt op meer aandacht voor de resultaten die de nauwkeurigheid van de medicatie kunnen verbeteren. Daar leek weinig belangstelling voor te zijn. Volgens mijn telling zijn er bijna 60 medicijnen van het type 2 en weten welke patiënten zullen werken op welke patiënten een beetje belangrijk lijken. Ik weet dat ik in mijn geval eigenlijk een nonresponder was voor type 2-medicijnen. Ik had een chronisch verhoogde bloedsuikerspiegel en het beste wat ik kan zeggen is dat alleen de SGLT-2-medicijnen een nuchtere bloedsuikerspiegel zoals de mijne verminderen. Patiënten kunnen zonder deze kennis door nutteloze medicijnen met ernstige bijwerkingen en verhoogde bloedsuikers draaien. Jammer dat deze uitkomsten geen prioriteit hebben en dat sommige panelleden vonden dat er onvoldoende begrip was.

Wat is de volgende stap?

GG) We hebben de FDA opgeroepen om zo snel mogelijk datum (s) voor volgende vergaderingen aan te kondigen waarop enige harmonisatie van de verschillende PRO-instrumenten kan worden bereikt.

AK) Nu, in mijn gedachten, is de belangrijkste stap het verkrijgen van de consensus over hoe we dit gaan doen en ervoor zorgen dat de FDA het implementeert.We willen allemaal zeker weten dat dit geen controle is van de doos door de FDA - dat we doorgaan met enkele tastbare veranderingen. Hoe het zich afspeelt, is precies dat - openbare vergaderingen, de ontwikkeling van een consensus waarin mensen werken aan het standaardiseren van definities en metingen, PRO's. Toen we dit aan de kant van het apparaat deden, presenteerden we ze een conceptbegeleiding die ze konden afronden en gebruiken bij het evalueren van AP-systemen.

AMS) We werken aan … een Beyond Type 1-studie die CGM's en iPhones gebruikt voor de rapportage van de resultaten. Dat gebeurt en het is een heel echte volgende stap. Het is nog steeds een proces en we moeten een versie van de protocollen finaliseren, en dat zullen we daar aan mensen laten deelnemen. De FDA werkt met ons samen om dit te voltooien en de studie vorm te geven, zodat de resultaten iets zijn dat ze kunnen gebruiken. We moeten veel verschillende spelers aantrekken om dit te laten gebeuren, die allemaal erg druk zijn. Maar als we deze vergadering verlaten, hebben we momentum … ik hoop dat dit begin volgend jaar kan gebeuren.

BC) Ik denk dat pleitbezorgers van patiënten dit (vergadering) beschouwden als slechts een eerste onderdeel van een voortdurende betrokkenheid. Dit was de eerste gebeurtenis met patiëntenbetrokkenheid op het gebied van medicatie, maar eerdere deelname aan de medische hulpmiddelen van de FDA was zeer effectief, wat een goed voorteken is.

Bedankt allemaal dat je de tijd hebt genomen om je mening te geven. We zijn verheugd om echte vooruitgang te zien in verder kijken dan alleen A1C!

Beste lezers: zorg ervoor dat je ook Twitter-hashtags # BeyondA1C en #DOCasksFDA volgt om het gesprek van deze openbare workshop en verder te volgen!

Disclaimer

: inhoud gemaakt door het Diabetes Mine-team. Klik hier voor meer informatie. Disclaimer

Deze inhoud is gemaakt voor Diabetes Mine, een blog over consumentengezondheid gericht op de diabetesgemeenschap. De inhoud is niet medisch beoordeeld en houdt zich niet aan de redactionele richtlijnen van Healthline. Klik hier voor meer informatie over de samenwerking van Healthline met Diabetes Mine.